CRISPR-Gentherapie Exa-cel Sichelzellanämie NHS: Ein bedeutender Fortschritt für Patienten mit Sichelzellanämie in England: Die National Institute for Health and Care Excellence (NICE) hat die CRISPR-Gentherapie für die Behandlung im National Health Service (NHS) genehmigt. Diese Entscheidung bringt Hoffnung für Menschen, die unter schweren Komplikationen der Krankheit leiden.
NICE ändert Kurs: Exa-cel nun für Sichelzellanämie zugelassen
NICE hatte die Gentherapie exagamglogene autotemcel (exa-cel) zunächst im März 2023 abgelehnt, vor allem wegen der hohen Kosten. Nach einer erneuten Prüfung gab die Behörde nun doch grünes Licht für den Einsatz im NHS. Zuvor war die Therapie bereits für die Behandlung von Beta-Thalassämie zugelassen worden.
Die britische Arzneimittelbehörde hatte die Therapie bereits im November 2023 genehmigt, doch die Kosten von £1,6 Millionen (€1,9 Millionen) pro Behandlung stellten eine Herausforderung für das Gesundheitssystem dar.
Sichelzellanämie ist eine erbliche Blutkrankheit, die die Form und Funktion der roten Blutkörperchen verändert. Die Krankheit kann zu chronischen Schmerzen, Anämie, Infektionen und schweren Komplikationen führen. Besonders betroffen sind Menschen mit afrikanischer, karibischer, nahöstlicher oder südasiatischer Abstammung.
Bisherige Behandlungsoptionen sind begrenzt und oft mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden. Die neue CRISPR-Therapie wird für Patienten ab 12 Jahren zugänglich sein, die unter schweren Krankheitsverläufen leiden und für die eine Stammzelltransplantation infrage kommt, jedoch kein passender Spender gefunden werden kann.
Neue Hoffnung für Betroffene
Die Patientin Funmi Dasaolu, die an Sichelzellanämie leidet und sich an den NICE-Beratungen beteiligte, bezeichnete die Entscheidung als bahnbrechend für die Betroffenen.
„Die Zulassung von Exa-cel markiert eine neue Ära in der Behandlung von Sichelzellanämie in Großbritannien“, sagte sie. „Es ist der erste Schritt zur Überwindung der Ungleichheiten in der Gesundheitsversorgung und bringt den Patienten die dringend benötigte Hoffnung.“
CRISPR: Wissenschaftlicher Durchbruch mit Herausforderungen
Die CRISPR/Cas9-Genschere, die Exa-cel ermöglicht, wurde von Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna entwickelt. Die Forscherinnen erhielten für ihre Entdeckung 2020 den Nobelpreis für Chemie.
Die Therapie, auch als Casgevy bekannt, funktioniert, indem Blutstammzellen des Patienten entnommen, im Labor mithilfe von CRISPR bearbeitet und anschließend zurück in den Körper transplantiert werden.
Obwohl die Therapie als revolutionär gilt, gibt es noch offene Fragen. Professorin Felicity Gavins, Pharmakologin an der Brunel University London, begrüßt den Fortschritt, warnt jedoch davor, dass Exa-cel nicht für alle Patienten eine Heilung darstellt.
„Es ist essenziell, weiter in die Forschung zu investieren, um Behandlungsoptionen für eine größere Anzahl von Sichelzellpatienten zu entwickeln“, erklärte sie.
Um die langfristige Wirksamkeit und Sicherheit der Therapie zu bewerten, wird NICE Patientendaten sammeln und die Behandlung in Zukunft erneut evaluieren.
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